,,Genetika“ Pohled Experta ,MUDR . L.S.GOLDBERGA“
Geny napojené na virové nosiče jsou skutečně aplikovány pacientům trpícím řadou chorob. Za pozornost zvláště stojí , jak francouzští výzkumníci využili této terapie k léčbě nemluvňat se smrtelně nebezpečnou poruchou imunitního systému. Šlo o stejnou poruchu , na níž umírají děti totálně izolované od okolního světa 
, francouzská nemluvňata však žijí , zdárně rostou a mají zdravý imunitní systém. Genový transfer , tedy předání nových , normálních genů nemocnému , nabízí reálnou naději a dokonce i příslib uzdravení pacientům s řadou vrozených nemocí, jako jsou svalová dystrofie , cystická fibróza , srpkovitá anémie a hemofilie, to jsou alespoň některé z nich. Existují však i jiné , stejně slibné formy genové terapie. Například manipulace s geny kontrolujícími růst buněk může sehrát důležitou roli při léčení některých typů zhoubných nádorů. A co je snad nejatraktivnější , naše schopnost proměnit kmenové buňky v buňky srdečního svalu , mozku či nervů otevírá možnost , že ve vzdálené perspektivě budou jednou onemocnění srdce, mozku a míchy léčitelná pomocí genového transferu a manipulace.
Vzhledem k nesmírnému potenciálu těchto postupů vědci velice kvapně až překotně izolují geny a určují jejich funkce , aby je mohli užít k léčení chorob , dříve považovaných za nevyléčitelné. Bohužel v některých případech se výzkumníci hnali za svým cílem přespříliš rychle a provedli riskantní pokusy na lidech s tragickými následky. V jednom případě zemřel osmnáctiletý pacient Ústavu genové terapie na University of Pensylvania , když absolvoval experimentální léčbu onemocnění jater. Po jeho smrti vyšetřovatelé Federálního úřadu pro kontrolu potravin a léčiv(FDA) zjistili , že ústav porušil předpisy pro takový výzkum , a celý program zastavili. Stejně tak (FDA) zasáhl proti několika Bostonským výzkumníkům používajícím genovou terapii. Dnes se jasně ukazuje , že nešlo pouze o izolované případy a že se kontroverzní experimenty uskutečnily i jinde. Situace je natolik vážná, že FDA požádal kongres , aby zavedl nové předpisy a tresty postihující nevhodný a riskantní genetický výzkum. Mezi nimi má být pokuta 250 tisíc dolarů vědcům provádějícím riskantní pokusy a milion dolarů ústavům , kde byly prováděny. Chystají se i předpisy zajišťující přísnější dohled nad genetickým výzkumem prováděným na lidech. Jenom čas ukáže , zda tyto předpisy budou dostatečně účinné , aby snížily rizika genové terapie na minimum.
MUDR . LEONARD GOLDBRG
Rok - 2001